Das renommierte National Institute of Health Research (NIHR) hat ein innovatives Forschungsprojekt von Univ.-Prof. Dr. Wolfgang Högler angenommen. Der Inhaber des Lehrstuhls für Kinder- und Jugendheilkunde an der Medizinischen Fakultät der JKU Linz und Vorstand Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde am Kepler Universitätsklinikum forscht an der Optimierung der Therapie von Kindern mit Wachstumshormonmangel. Das Gesamtförderbudget beträgt rund zwei Millionen Euro.

Einer von 3.500 bis 4.000 Menschen ist von Wachstumshormonmangel betroffen. In Österreich werden etwa 25 Kinder jedes Jahr neu diagnostiziert. Bei dieser Erkrankung produziert die Hirnanhangdrüse nicht genügend Wachstumshormone. Die Wachstumsgeschwindigkeit bei betroffenen Kindern ist langsamer und die endgültige Körpergröße des Erwachsenen ist deutlich verringert. Ein normales Wachstum ist nur durch die Behandlung mit Wachstumshormonen möglich. Die Kinder erhalten über einen Zeitraum von fünf bis zehn Jahren täglich eine Hormoninjektion bis sie die Erwachsenengröße erreichen. Die Behandlungskosten belaufen sich pro Patientin bzw. Patient und Jahr auf 15.000 bis 35.000 Euro.

Verkürzte Behandlungsdauer

Bei dem von Prof. Högler über viele Jahre geplanten Projekt handelt es sich um eine Multicentre Study an zwölf englischen und vier österreichischen Zentren (Die Kinder- und Jugendabteilungen der Unikliniken in Linz, Graz, Salzburg und Innsbruck). Die Studie wird überprüfen, ob der Behandlungszeitraum für manche Kinder verkürzt werden kann. Derzeit wird der Hormonstatus der Kinder mittels Bluttests überprüft – bei der Diagnosestellung und bei erreichter Endgröße. Bemerkenswert ist, dass nachdem betroffene Kinder ihre Endgröße erreicht haben, in vielen Fällen normale Wachstumshormonwerte festgestellt werden, das heißt diese Kinder gelten als genesen oder dem Hormonmangel entwachsen. Prof. Högler und seine Kolleginnen und Kollegen nehmen an, dass diese hormonelle Veränderung während der Pubertät auftritt, sodass viele pubertierende Kinder bereits während der Behandlung gar nicht mehr am Wachstumshormonmangel leiden und eine Behandlung somit nicht mehr notwendig wäre. Derzeit werden die täglichen Injektionen verabreicht, bis das Kind die endgültige Erwachsenengröße erreicht hat.

Ziel dieser Studie ist es nun herauszufinden, ob Kinder, deren Hormonspiegel bereits in der Pubertät wieder normal sind und die Therapie beenden eine ähnliche Endgröße erreichen können wie Kinder, die weiterhin täglich Wachstumshormon erhalten. An der Studie werden 138 Kinder mit Wachstumshormonmangel teilnehmen, deren stimulierte Wachstumshormonwerte sich nach Eintritt in die Pubertät bereits normalisiert haben. Nach Erteilung einer Einwilligung werden diese Kinder nach dem Zufallsprinzip ausgewählt, um ihre täglichen Injektionen entweder fortzusetzen oder abzubrechen.

 „Wir sind unseren Patientinnen und Patienten verpflichtet, nach bestem Wissen und Gewissen zu behandeln. Dazu gehört auch, etablierte Diagnosen wie die des Wachstumshormonmangels neu zu bewerten, um die Versorgung zu optimieren. Diese Studie wird die Diagnosesicherheit erhöhen und ich hoffe damit auf lange Sicht eine kürzere Behandlungsdauer für unsere Patientinnen und Patienten zu ermöglichen“, sagt Prof. Wolfgang Högler, der das Projekt gemeinsam mit dem University College London intensiv vorbereitet hat.

JKU-Rektor Meinhard Lukas: „Die Förderung durch das National Institute of Health Research ist ein unglaublicher Erfolg, der für die noch so junge Medizinische Fakultät ein echter Meilenstein in ihrer Forschungsperspektive ist. Ich gratuliere Prof. Högler zu dieser herausragenden Leistung und bedanke mich bei ihm und seinem Team für den dahinterstehenden enormen Einsatz.“

Diese klinische Studie wird rund sechs Jahre laufen und repräsentiert die klassische Versorgungsforschung. Die randomisierte kontrollierte Studie hat auch eine wichtige Public Health Komponente. „Eine gesundheitsökonomische Analyse ist Teil der Studie. Sollte die Studie die erwarteten Ergebnisse bringen, sind neben den Vorteilen einer verbesserten Diagnostik und einer optimierten Behandlung auch eine finanzielle Ersparnis von 400.000 Euro pro Jahr in Österreich zu erwarten“, sagt Prof. Högler.