Neonatologie
© Claudia Poschusta
Die Durchführung klinischer Studien umfasst mehrere Schritte und erfordert die Einhaltung strenger wissenschaftlicher Standards und ethischer Richtlinien. Hier sind die wichtigsten Schritte bei der Durchführung klinischer Studien aufgelistet:
Die Durchführung klinischer Studien erfordert eine enge Zusammenarbeit zwischen Forschenden, Ethikkommissionen, Studienteilnehmerinnen und Studienteilnehmer sowie anderen beteiligten Parteien, um sicherzustellen, dass die Studie korrekt und ethisch durchgeführt wird.
Frühgeborene haben ein erhöhtes Risiko, erhebliche medizinische Komplikationen zu erleiden. Der Magen-Darm-Trakt ist bei Frühgeborenen noch nicht vollständig entwickelt. Eine unzureichende Peristaltik und vor allem eine unreife Darmwand sind folglich Ursachen einer verminderten Aufnahme von Nährstoffen. Das, in der Muttermilch, enthaltene Insulin, trägt zur Reifung der Darmwand bei und erhöht die Absorption von Nährstoffen durch die Darmwand. Die Konzentration des Insulins in der Muttermilch fällt jedoch nach der Geburt in kurzer Zeit ab und trägt folglich nur unzureichend zur Entwicklung des Darms bei.
Bisherige Studien konnten zeigen, dass eine zusätzliche Zugabe von Insulin zur Nahrung zu einer verbesserten Entwicklung des Magen-Darm-Traktes führt. Das Medikament (ELGN-2112) der Firma Elgan enthält Humaninsulin und wurde speziell für die Behandlung Frühgeborener entwickelt. Das Ziel dieser Studie ist daher die Sicherheitsbewertung der Behandlung mit ELGN-2112 im Vergleich mit Placebo bei Frühgeborenen, die <26 Wochen GA geboren wurden, und wachstumsretardierten Säuglingen die ein Geburtsgewicht <3. Perzentil hatten.
Eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, zweiarmige, placebo-kontrollierte Parallelgruppen- Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ELGN-2112 auf die intestinale Malabsorption bei Frühgeborenen (ELGAN)Frühgeborene haben ein erhöhtes Risiko, erhebliche medizinische Komplikationen zu erleiden. Der Magen-Darm-Trakt ist bei Frühgeborenen noch nicht vollständig entwickelt. Eine unzureichende Peristaltik und vor allem eine unreife Darmwand sind folglich Ursachen einer verminderten Aufnahme von Nährstoffen. Das, in der Muttermilch, enthaltene Insulin, trägt zur Reifung der Darmwand bei und erhöht die Absorption von Nährstoffen durch die Darmwand. Die Konzentration des Insulins in der Muttermilch fällt jedoch nach der Geburt in kurzer Zeit ab und trägt folglich nur unzureichend zur Entwicklung des Darms bei.
Bisherige Studien konnten zeigen, dass eine zusätzliche Zugabe von Insulin zur Nahrung zu einer verbesserten Entwicklung des Magen-Darm-Traktes führt. Das Medikament (ELGN-2112) der Firma Elgan enthält Humaninsulin und wurde speziell für die Behandlung Frühgeborener, entwickelt. Das Ziel dieser Studie ist daher die Bewertung der Wirksamkeit dieses Studienmedikaments im Vergleich zu Placebo auf die intestinale Malabsorption bei Frühgeborenen, gemessen an der Zeit bis zum vollständigen Erreichen enteraler Ernährung.
Ernährungstoleranz und Wachstum von Frühgeborenen, die ein Nahrungsergänzungsmittel mit zwei Humanmilch-Oligosacchariden (HMOs) erhalten: Eine Post-Market-Studie (Nestle)Humanmilch Oligosaccharide (HMOs) sind in menschlicher Muttermilch enthaltene Zucker, die nachweislich zur Entwicklung guter Bakterien im Darm beitragen und Infektionen verhindern.
Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Wirkung eines flüssigen Nahrungsergänzungsmittels, das zwei spezifische HMOs (2'-Fucosyllactose und Lacto-N-Notetraose) enthält, auf die Ernährungstoleranz von Frühgeborenen in einer realen Umgebung zu beschreiben. Es handelt sich hierbei um eine interventionelle, einarmige, offene Studie an stationär aufgenommenen Frühgeborenen im Alter von ≤14 postnatalen Tagen und Gestationsalter ≤ 34 Wochen, die eine minimale trophische Ernährung eingeführt haben und denen Preemie HMO Supplement für ~ 3-13 Wochen verabreicht wird.
gemeinsam mit Arbeitsgruppe Diabetes der Kinder- und Jugendheilkunde
Hypo- und Hyperglykämien bei Frühgeborene sind mit einem höheren Sterblichkeitsrisiko und einer schlechteren neurologischen Entwicklung assoziiert. Die Regulierung des Glukosehaushaltes zur Erhaltung der glykämischen Stabilität ist daher von enormer Bedeutung. Dies stellt jedoch eine große Herausforderung dar, da Hypo- und Hyperglykämien oft medizinisch asymptomatisch verlaufen und daher unerkannt bleiben. Die kontinuierliche Echtzeit-Glukoseüberwachung (CGM) ist eine Methode, die kontinuierliche Glukosedaten liefert und potentiell zu niedrige/ zu hohe Blutzuckerwerte vorhersagt und daher zur Verbesserung der Glucoseüberwachung beiträgt. Ziel dieser randomisierten Studie an Frühgeborenen mit einem Geburtsgewicht <1500g ist es mittels CGM eine verbesserte Überwachung des Glukosehaushalts zu erreichen und Hypo- und Hyperglykämien entsprechend behandeln zu können.
gemeinsam mit Arbeitsgruppe Diabetes der Kinder- und Jugendheilkunde
Säuglinge diabetischer Mütter haben ein höheres Risiko für postnatale hypoglykämische Episoden, welche mit einer schlechten neurologischen Entwicklung assoziiert sind. Daher ist die Regulierung des Glukosehaushaltes zur Erhaltung der glykämischen Stabilität maßgeblich. Dies stellt jedoch eine große Herausforderung dar, da Hypoglykämien oft medizinisch symptomlos verlaufen und unerkannt bleiben. Die kontinuierliche Echtzeit-Glukoseüberwachung (CGM) ist eine Methode, die kontinuierliche Glukosedaten liefert ohne dabei erneut Blut abnehmen zu müssen. Diese prospektive Studie an reifen Säuglingen von diabetischen Müttern zielt darauf ab mittels CGM Säuglinge zu identifizieren, bei denen das Risiko einer symptomlosen Hypoglykämie während der ersten 14 Lebenstage besteht.
In Kooperation mit Sanquin Blood Supply Foundation / Leiden University Medical Center
Frühgeborene erhalten häufig Transfusionen von Erythrozyten, Thrombozyten und Plasmatransfusionen doch gibt es kaum belastbare Daten zur Transfusionspraxis bei Frühgeborenen. Aus einer weiterer Studie, die einen hohen und einen niedrigen Schwellenwert für Thrombozytentransfusionen verglich, lieferte sogar Hinweise darauf, dass eine liberale Transfusionsbehandlung (hohe Schwellenwerte) Nachteile mit sich bringt. Derzeit gibt es keine internationalen Richtlinien zur Transfusion von Frühgeborenen, was zu erheblichen Unterschieden in der Transfusionspraxis innerhalb Europas führt. Detaillierte aktuelle Daten zur neonatalen Transfusionspraxis in Europa, einschließlich der Spezifikationen für Komponenten (Erythrozyten, Thrombozyen, Plasme) fehlen.
Diese prospektive, europäische, multizentrische Beobachtungspunktprävalenzstudie bei Frühgeborenen mit einem Gestationsalter <32 Wochen wird ein Bild der aktuellen Transfusionspraktiken bei Frühgeborenen in Europa liefern. Das Hauptziel besteht darin, die Prävalenz, Indikationen, Nebenwirkungen und Komponentenspezifikationen von Erythrozyten-, Blutplättchen- und Plasmatransfusionen bei Frühgeborenen zu beschreiben. Insgesamt soll die Studie zur Verbesserung der Praxis und zur Förderung der Einhaltung evidenzbasierter Transfusionsrichtlinien genutzt werden.
Interdisziplinäres Forschungsprojekt in Kooperation mit
Die nekrotisierende Enterokolitis ist eine entzündliche Darmerkrankung, die insbesondere Frühgeborene betrifft und mit einer hohen Sterblichkeit und einem erhöhten Risiko für langfristige Folgen assoziiert ist. Bisher sind Muttermilch und ihre Bestandteile der einzige bekannte Schutzfaktor gegen diese Krankheit. In Muttermilch vorkommende extrazelluläre Vesikel sind nanogroße Botenstoffe der Zellkommunikation, die eine wichtige Rolle in verschiedenen biologischen Prozessen spielen. Bisherige Studien haben gezeigt, dass die Anwendung von humanen Milchvesikeln vor Schäden an Darmzellen schützen kann.
Das Ziel dieses interdisziplinären, prospektiven Projekts ist daher die Isolation, Charakterisierung und Funktionalitätsprüfung von extrazellulären Vesikeln aus Humanmilch. Zu diesem Zweck sollen hochmoderne Isolationstechniken angewandt werden, um eine hohe Ausbeute bei hoher Qualität zu erzielen.
Das langfristige Ziel besteht darin, die klinische Anwendung von extrazellulären Vesikeln aus Humanmilch zur Behandlung und Prävention bei neonataler nekrostisierende Enterokolitis zu ermöglichen.
Studienpopulation: Stillende Mütter von früh- oder reifgeborenen Säuglingen, welche in einem der teilnehmenden Kliniken aufgenommen waren oder noch aufgenommen sind und bereit sind einmalig 500ml Muttermilch zu spenden.
Etwa 5-10% der Neugeborenen benötigen nach der Geburt eine Wiederbelebung, bei der effektive Beatmung entscheidend ist. Trotz der Verfügbarkeit verschiedener neonataler Beatmungsmasken gibt es nur begrenzte Informationen über deren Wirksamkeit. Diese Arbeit zielt darauf ab, die Effektivität verschiedener Maskendesigns zu untersuchen. Dabei werden die Masken anhand ihres Innendurchmessers, der anatomischen Passform, der Wirksamkeit und der Anwendungsfreundlichkeit auf Neugeborenenpuppen getestet. Zusätzlich wird die Wirksamkeit zweier Masken in echten Reanimationssituationen verglichen. Die Ergebnisse dieser Studie sollen die bestehende Wissenslücke bezüglich der Effektivität und Anwendungsfreundlichkeit von neonatalen Beatmungsmasken schließen.